L’FDA APPROVA LA PRIMA TERAPIA CELLULARE A BASE DI CELLULE T DERIVATE DAL TUMORE PER IL TRATTAMENTO DI PAZIENTI CON MELANOMA NON RESECABILE O METASTATICO
Lo scorso 16 febbraio, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato lifileucel, la prima terapia cellulare indicata per il trattamento di pazienti adulti affetti da un tipo di melanoma che non può essere rimosso chirurgicamente o che si è diffuso ad altre cellule (metastatico), precedentemente trattato con altre terapie.
La prima immunoterapia con cellule T derivate dal tumore approvata dall’FDA
Il melanoma non resecabile o metastatico è una forma aggressiva di cancro che può essere fatale per i pazienti affetti e l’approvazione di lifileucel rappresenta il culmine degli sforzi di ricerca scientifica e clinica che hanno portato a una nuova immunoterapia con cellule T per pazienti con opzioni terapeutiche limitate. Nel dettaglio, si tratta di un’immunoterapia con cellule T autologhe, cioè con cellule T del paziente derivate dal tumore. Si tratta di un tipo di cellula che aiuta il sistema immunitario a combattere il cancro. Una parte del tessuto tumorale del paziente viene, quindi, rimossa durante una procedura chirurgica prima del trattamento, le cellule T dei pazienti vengono poi separate dal tessuto tumorale, vengono fatte riprodurre e sono restituite allo stesso paziente come dose singola per infusione. Si tratta della prima immunoterapia con cellule T derivate dal tumore, dette TILs, approvata dalla FDA.
Il percorso di approvazione
Lifileucel è stato approvato attraverso un percorso di approvazione accelerata, in base al quale l’FDA può approvare farmaci per malattie o condizioni gravi o pericolose per la vita in cui esiste un bisogno medico insoddisfatto, e il farmaco ha dimostrato di essere efficace nelle prime fasi di sperimentazione, rendendo ragionevolmente probabile che possa fornire un beneficio clinico per i pazienti, migliorando la qualità della vita e la sopravvivenza. Questo percorso, generalmente, offre ai pazienti l’opportunità di accedere precocemente a una terapia promettente mentre l’azienda conduce ulteriori studi per verificare il beneficio clinico previsto. Lifileucel ha inoltre ricevuto le designazioni di farmaco orfano, terapia avanzata di medicina rigenerativa, fast track e revisione prioritaria. Nel frattempo, saranno continuati gli studi per confermarne e verificarne il beneficio clinico.
Lo studio clinico
Per arrivare a questa approvazione, la sicurezza e l’efficacia di Lifileucel sono state valutate in uno studio clinico che ha dimostrato che il tasso di risposta dei pazienti trattati è stato del 31,5%, inclusi tre (4,1%) pazienti con una risposta completa e 20 (27,4%) pazienti con una risposta parziale. Tra i pazienti che hanno risposto al trattamento, circa la metà ha continuato a mantenere la risposta senza progressione del tumore o morte a sei, nove e 12 mesi.
Si tratta sicuramente di una grande passo avanti per i pazienti con la malattia non resecabile e in fase metastatica, ma bisogna ricordare che, oltre ad essere estremamente costoso, questo trattamento causa anche importanti effetti collaterali, come riportato dalla stessa FDA, e che quindi può essere utilizzato solo nei pazienti che non traggono beneficio dall’immunoterapia.
